2023年2月3日-2月9日
藥訊新聞
神州細胞重組凝血因子兒童适應症獲批
2月3日，神州細胞的重組人膿血印子VIII（阿尼阿銀）兒童适應症獲批，為血友病A兒童患者提供保障。在此之前，2021年7月，作為國内首個自主研發的第三代重組人凝血因子Ⅷ（rFⅧ），神州細胞安佳因®的獲批上市，填補了國産重組八因子的空白。安佳因®在兒童Ⅲ期預防治療研究中，已證實其卓越的有效性。該研究共納入68例重型血友病A兒童患者，其中0-5歲幼兒組和6-11歲學齡組各34例，接受24周預防治療。結果顯示：在接受25-50 IU/kg，隔日一次或每周三次的規範預防治療，随訪24周後，中位ABR僅2.21次，零出血患者達39.7%。進一步分析發現，患者年化關節出血率（AJBR）及年化自發出血率（AsBR）中位值為0，而年化創傷出血率（AtBR）中位值為1.04。以上結果表明，安佳因®可以為血友病A兒童患者提供良好的出血防護。
信息來源：醫藥魔方
達格列淨新适應獲歐盟批準，覆蓋全射血分數心衰患者
2月7日，阿斯利康宣布達格列淨已在歐盟獲得批準，用于射血分數保留的心衰（HFpEF）。此次批準意味着達格列淨的使用範圍已覆蓋整個左心室射血分數（LVEF）範圍的患者，包括射血分數輕度降低型（HFrEF）和保留型心衰。達格列淨是首個且唯一一個經證實可降低全射血分數範圍内死亡率心衰治療藥物。達格列淨在包括美國、歐盟、中國、日本在内的全球100多個地區被批準用于治療2型糖尿病（T2D）、射血分數降低型心衰和慢性腎髒病患者。此次批準是基于III期DELIVER試驗的積極結果，DELIVER和III期DAPA-HF試驗預先指定的彙總分析結果也确證了達格列淨是首個在全射血分數範圍内能夠降低死亡率的心衰治療藥物。結果顯示，中位随訪2.3年期間，相比于安慰劑組（19.5%，610例），達格列淨組（16.4%，512例）顯著降低HF事件或CV死亡的發生。該結果已于2022年8月27日發表在NEJM雜志和Nature Medicine雜志上。
信息來源：醫藥魔方
降低近95%發作率！武田單抗再獲FDA批準
日前，武田（Takeda）宣布，FDA批準其藥品Takhzyro（lanadelumab）的補充生物制品許可（sBLA）申請，用以預防2歲至12歲以下兒童患者遺傳性血管性水腫（HAE）發作。根據新聞稿，Takhzyro是首個獲FDA批準用以預防2歲至小于6歲患者HAE發作的藥物。Takhzyro是一款針對HAE的全人源單克隆抗體，它可以特異性結合并抑制HAE患者體内不受控制的血漿激肽釋放酶，從而達到預防發病的效果。Takhzyro于2018年8月獲FDA批準用于預防12歲及以上患者的HAE發作。這次Takhzyro的批準主要基于HELP臨床3期試驗中的外推療效數據、SPRING臨床3期試驗在2歲至小于12歲患者身上的結果，以及額外藥代動力學分析顯示成人與兒童患者相似的藥物暴露程度數據。數據顯示，與基線相較，Takhzyro可以平均降低兒童患者HAE發作率達94.8%，在52周的治療期間，從每個月發作1.84次降低至0.08次。大多數患者（76.2%，n=16）在治療期間完全沒有發作，整體病患的平均無發作天數達99.5%。在此試驗中，最常見的治療伴發不良反應包含注射處疼痛、紅斑、腫脹等反應。
信息來源：藥明康德
西門子放療系統在美國和歐盟獲批
近日，西門子醫療（Siemens Healthineers）旗下瓦裡安醫療（Varian）公司宣布，該公司名為Halcyon和Ethos的放射治療系統獲得了美國FDA 510(k)許可，以及歐盟CE标志。該放射治療系統采用了瓦裡安醫療的HyperSight創新成像解決方案。HyperSight成像技術能夠在日常放射治療期間捕捉患者的高質量圖像。這些圖像中包含的患者定量解剖信息，使得臨床醫師可以在錐束計算機斷層掃描（CBCT）圖像上直接計算輻射劑量分布，無需患者額外前往單獨的CT掃描儀進行治療模拟、制定計劃。此外，HyperSight成像技術還能夠随着患者腫瘤情況的變化而調整、重新規劃治療方案。此外，HyperSight的CBCT技術不僅可以提供更大、更清晰的圖像，而且速度相比傳統的基于線性加速器的成像系統快10倍。
信息來源：藥明康德
Covis Pharma兩款COPD新藥在國内申報上市
近日，Covis Pharma的阿地溴铵吸入粉霧劑和阿地溴铵福莫特羅複方制劑在國内申報上市，用于治療慢性阻塞性肺病（COPD）。阿地溴铵（aclidiniumbromide）是Almirall公司開發的一款長效毒蕈堿拮抗劑（LAMA），目前市場在售産品包括兩款，一款為Almirall公司利用Genuair技術開發的吸入粉霧劑EkliraGenuair®，另一款為Actavis利用Pressair技術開發的吸入粉霧劑Tudorza Pressair®。2012年7月，EkliraGenuair®在歐盟上市，TudorzaPressair®在美國上市。阿地溴铵福莫特羅複方屬于LABA+LAMA類别，其競品共4款。格隆溴铵茚達特羅複方（Ultibro®Group）是最早上市的一款，上市第二年即收入1.18億美元，2022年其銷售額為5億美元。烏美溴铵維蘭特羅複方（AnoroEllipta®）與Ultibro® Group旗鼓相當，自2018年銷售額突破5億美元以來便一直保持該水平收入。噻托溴铵奧達特羅複方（StioltoRespimat®）的銷售數據未見披露，不予讨論。格隆溴铵福莫特羅複方（BevespiAerosphere®）是該系列最晚上市的一款複方，其銷售表現也較差，上市至今年銷售額未超過1億美元。
信息來源：醫藥魔
塵螨過敏性鼻炎1類新藥在華申報上市
2月4日，CDE官網顯示，ALK-Abello（愛而開）公司的塵螨變應原舌下片（Acarizax）的上市申請獲得國家藥監局受理，适應症為治療12～65歲患有持續性中重度塵螨過敏性鼻炎的患者。Acarizax已獲得美國、俄羅斯、澳大利亞、日本等多個國家監管機構的上市批準，用于治療12～65歲患有持續性中重度塵螨過敏性鼻炎，以及18～65歲患有塵螨過敏性哮喘的患者(具體适應症根據上市國家略有不同)。此前，塵螨變應原舌下片也在中國海南博鳌樂城醫療先行區落地，且于1月13日開出了首張處方。
信息來源：醫藥魔方
博銳生物「托珠單抗」生物類似藥遞交上市申請
2月6日，博銳生物宣布，該公司全資子公司海正生物研發的托珠單抗注射液生物類似藥（商品名：安佰欣）的上市申請已獲中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）受理，用于治療類風性濕關節炎、全身型幼年特發性關節炎和細胞因子釋放綜合征适應症。托珠單抗注射液是一種抗人白介素-6受體（IL-6R）單克隆抗體。據悉，安佰欣也是博銳生物第7個申請上市的産品。托珠單抗原研藥由羅氏（Roche）研發（商品名：雅美羅），已經在中國獲批類風濕關節炎（RA）、全身型幼年特發性關節炎（sJIA）、細胞因子釋放綜合征（CRS）三項适應症。公開資料顯示，此次博銳生物托珠單抗生物類似藥安佰欣申請的适應症與原研藥在中國獲批的适應症相同。
信息來源：醫藥觀瀾
參天公司創新滴眼液在中國遞交上市申請
2月8日，參天公司（Santen）宣布，該公司遞交的5.1類新藥他氟噻嗎滴眼液的上市許可申請已獲中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）受理。根據參天公司新聞稿介紹，這是一款不含防腐劑的固定劑量複方滴眼液，拟定适應症為降低開角型青光眼或高眼壓症患者的眼壓。他氟噻嗎滴眼液是一款含有青光眼一線治療藥物前列腺素（PG）衍生物，同時不含防腐劑的眼用複方制劑産品。該藥含有2種對房水動力學有不同作用機制的有效成份，即他氟前列素0.0015%和馬來酸噻嗎洛爾0.5%，其中他氟前列素由參天公司和AGC公司聯合開發。他氟噻嗎滴眼液已經在全球48個國家和地區獲批上市。本次在中國申報上市，拟定适應症為降低開角型青光眼或高眼壓症患者的眼壓，用于對局部單獨使用β-受體阻滞劑或前列腺素衍生物療效不佳而需要聯合治療，及對使用無防腐劑滴眼液可能獲益的患者。
信息來源：醫藥觀瀾
李氏大藥廠引進！創新滴耳液在中國申報上市
2月9日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，Laboratorios Salvat與李氏大藥廠子公司兆科藥業共同遞交了5.1類新藥鹽酸環丙沙星氟輕松滴耳液的上市申請，并獲得受理。公開資料顯示，鹽酸環丙沙星氟輕松滴耳液（商品名CetraxalPlus）是一款治療耳道炎的産品，已在美國、加拿大、歐盟、中國香港等多個國家和地區獲得批準上市。根據李氏大藥廠早前發布的新聞稿，Cetraxal Plus由LaboratoriosSalvat開發，李氏大藥廠獲得其在中國的特許授權。該産品由環丙沙星0.3%加醋酸氟輕松0.025%（CIPRO+FLUO）耳液組成。
信息來源：醫藥觀瀾
拜耳在歐盟提交阿柏西普8mg上市申請
2月6日，拜耳宣布已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了阿柏西普8mg制劑的上市申請，用于治療新生血管（濕性）年齡相關性黃斑變性（nAMD）和糖尿病性黃斑水腫（DME）。阿柏西普由拜耳和再生元聯合開發。再生元保留阿柏西普在美國的專有權，拜耳獲得美國以外的獨家營銷權。本次申請是基于阿柏西普8mg治療nAMD的III期PULSAR研究和治療DME的II/III期PHOTON研究的積極數據。在第48周，兩項研究均達到了非劣效性的主要終點，即與每8周給藥一次的阿柏西普2mg相比，每12周或每16周一次的阿柏西普8mg在改善最佳矯正視力（BCVA）評分方面顯示非劣性。根據再生元财報，阿柏西普2022年的銷售額達到96.47億美元，同比增長4%，其中美國地區銷售62.65億美元（再生元獨占），美國以外市場銷售33.83億美元（拜耳負責，再生元分得13億美元）。
信息來源：醫藥魔方
創新給藥模式，阿片類藥物過量急救療法遞交上市申請
近日，Orexo公司宣布，已向美國FDA遞交了其管線中的主要産品OX124的新藥申請（NDA），這是一種用于阿片類藥物使用過量的鼻内搶救藥物。新聞稿指出，若獲得批準，OX124預計将于2024年在美國上市。阿片類藥物使用過量的特征為意識喪失和呼吸抑制，這些情況将危及生命。阿片類拮抗劑（如納洛酮）能有效治療阿片類藥物使用過量。OX124是基于Orexo藥物遞送平台amorphOX所開發，含有高劑量納洛酮的搶救藥物，旨在逆轉強效的合成阿片類藥物（如芬太尼）的作用。此次遞交上市申請是基于一項在健康受試者中所進行關鍵研究（OX124-002）的數據。在該研究中，相比于肌肉注射的活性對照組，OX124中納洛酮的吸收速度更快、程度更高。此外，在先前針對健康受試者的一項探索性臨床試驗（OX124-001）中，與市場上主要的納洛酮救援藥物相比，OX124的配方在相同劑量下顯示出更快的吸收速度和更高的生物利用度。
信息來源：藥明康德
10分鐘起效！First in class幹眼病新藥上市申請獲FDA受理
2月7日，Aldeyra宣布FDA已受理該公司外用眼科新藥reproxalap滴眼液的新藥上市申請（NDA），用于治療幹眼病。PDUFA日期為2023年11月23日。Reproxalap是一款first in class小分子活性醛類物質（RASP,reactive aldehyde species）抑制劑，通過降低促炎性醛類物質的水平達到治療目的。RASP含量在眼部或全身性炎症性疾病中升高，可造成眼睛發炎發紅、淚液分泌量降低以及淚液内脂質組成改變，許多幹眼病患者具有較高的RASP含量。此次NDA受理是基于5項臨床試驗安全性和有效性積極結果，這些結果涵蓋幹眼病患者眼睛幹澀症狀評分、眼睛發紅症狀評估、Schirmer測試（評估眼睛産生的淚液量）以及Schirmer測試≥10mm的應答分析數據。
信息來源：醫藥魔方
渤健口服抑郁症新藥Zuranolone獲FDA優先審評，有望今年上市
2月6日，Biogen / SageTherapeutics聯合宣布二者合作開發的口服新藥Zuranolone用于治療重度抑郁症(MDD)和産後抑郁症(PPD)的上市申請獲得FDA受理，PDUFA日期定為2023年8月5日。FDA同時授予其優先審評資格。Zuranolone是一款快速起效、每日一次、持續兩周的口服抗抑郁新藥。該藥物是一款神經活性類固醇(NAS)GABA-A受體陽性變構調節劑(PAM)，而GABA系統是大腦和中樞神經系統的主要抑制性信号通路，可以參與調節大腦功能。對于抑郁症患者，Zuranolone可能有助于快速重新平衡失調的神經元網絡，以幫助改善大腦功能。2022年2月，渤健/Sage宣布，Zuranolone治療MDD患者的CORAL研究達到主要終點。研究結果表明，Zuranolone治療顯示出對抑郁症狀快速的改善作用，在兩周療程的第3天即觀察到了相比安慰劑更明顯的療效。同年6月，Zuranolone治療PPD的III期SKYLARK研究達到主要研究終點和所有次要終點。與安慰劑相比，Zuranolone50mg治療組在第15天抑郁症狀方面表現出具有統計學和臨床意義的改善。
信息來源：醫藥魔方
潛在首款！基因療法獲FDA再生醫學先進療法認定
近日，RocketPharmaceuticals宣布，FDA已授予其在研基因療法RP-A501再生醫學先進療法認定（RMAT），用以治療達農病（Danon Disease）。根據新聞稿，這是首個從FDA獲得RMAT認定的心髒基因療法。Rocket預計于今年第二季度啟動此療法的關鍵性2期臨床試驗。達農病是一種罕見的X連鎖遺傳性疾病，由編碼溶酶體相關膜蛋白2（LAMP2）的基因突變所引起的，這是一種重要的自噬調控因子。LAMP2基因突變會導緻自噬體和糖原堆積，特别是在心肌等組織中，最終導緻心力衰竭，男性患者常在青春期或成年早期死亡。RP-A501是一款基于腺相關病毒（AAV）的在研基因療法，它由血清型9重組腺相關病毒（AAV9）衣殼與其所包含功能型版本的人類LAMP2B轉基因（AAV9.LAMP2B）所構成。此療法曾被FDA授予孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。此次RMAT的授予是基于RP-A501在1期臨床試驗中的安全性和有效性積極數據。RP-A501的1期臨床試驗結果是目前針對心髒疾病的最全面的研究性基因療法數據集之一。數據表明，接受治療的達農病患者的缺陷型LAMP2蛋白表達被修複，臨床指标得到了持久的改善或穩定。患者的蛋白表達水平、自噬泡、腦利尿鈉肽（BNP）、肌鈣蛋白、左心室質量和厚度、NYHA心功能分級以及堪薩斯城心肌病問卷生活質量評分（KCCQ/Quality of Life）等多個指标得到了改善。該基因療法的關鍵性2期臨床試驗将于2023年第二季度啟動，Rocket公司預計将開展一項單臂、開放标簽的臨床試驗，并設置基于生物标志物的複合終點以及自然史對照。
信息來源：藥明康德
威尚生物ATM抑制劑獲FDA孤兒藥資格
2月8日，威尚生物宣布美國FDA已授予其穿透血腦屏障的靶向ATM創新藥物WSD0628用于治療惡性神經膠質瘤的孤兒藥資格。孤兒藥物資格是FDA為了鼓勵開發可能為患有罕見疾病的患者帶來顯著益處的藥物。WSD0628是一款能穿透血腦屏障的ATM靶向抑制劑，拟開發聯合放療作為放療增敏劑用于腦膠質母細胞瘤（GBM）、間變型膠質瘤（AA）以及其他腫瘤的神經中樞轉移。2023年1月，WSD0628獲得FDA批準開展聯合放療用于治療複發腦癌患者的臨床試驗。目前，用于評估WSD0628聯合放療的安全性、耐受性、藥代動力學和初步療效的臨床1期劑量爬升及擴展隊列研究，正在位于明尼蘇達州、亞利桑那州和佛羅裡達州的梅奧診所進行。
信息來源：醫藥觀瀾
英矽智能特發性肺纖維化新藥獲FDA孤兒藥資格
近日，英矽智能（InsilicoMedicine）宣布，該公司首個全新機制候選藥物INS018_055獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，拟開發用于治療特發性肺纖維化。英矽智能是一家由生成式人工智能平台Pharma.AI驅動的生物科技公司。該公司已在纖維化、癌症、免疫、中樞神經系統疾病（CNS）和老齡化等疾病領域建立了自研療法組合，内部在研藥物中有9個項目進入IND-enabling階段。INS018_055是一款具有“first-in-class”潛力的小分子抑制劑，具有全新靶點和新穎的化學結構，由英矽智能自主研發的生成式人工智能平台Pharma.AI所發現和設計。該候選藥物正在被開發用于治療特發性肺纖維化（IPF）。英矽智能于2022年2月和5月先後在新西蘭和中國啟動INS018_055的1期臨床試驗，兩地均已于2022年底完成最後一例受試者随訪。1期臨床試驗的頂線數據表明，該候選藥物具有良好的安全性、耐受性和藥代動力學特征。英矽智能計劃在2023年早期在中國率先開啟INS018_055的2期臨床試驗，并同步向FDA提交在美國的2期臨床試驗申請。
信息來源：藥明康德
遠大醫藥RDC藥物治療多形性膠質母細胞瘤臨床試驗申請獲CDE受理
遠大醫藥2月5日發布公告稱，其放射性核素偶聯藥物(RDC)TLX101(131I-IPA)用于治療多形性膠質母細胞瘤(GBM)的新藥臨床試驗(IND)申請已獲得國家藥監局(NMPA)正式受理。TLX101(131I-IPA)是一種基于放射性核素-小分子偶聯技術用于治療多形性膠質母細胞瘤的治療型放射性藥物。該産品可自由通過血腦屏障進入大腦，并靶向膠質母細胞瘤過度表達的L型氨基酸轉運蛋白1（LAT-1）精準輻射癌細胞，促使其凋亡以達到治療效果。TLX101已在美國及歐洲獲得孤兒藥認定，在歐洲和澳洲開展的I/II期臨床試驗也在順利進行中，其海外II期臨床研究早前已順利完成首例患者給藥。
信息來源：醫藥魔方
邁威生物第2款ADC申報臨床
2月5日，邁威生物宣布，其創新型抗體偶聯藥物 (ADC) 9MW2921的臨床試驗申請獲得NMPA受理，用于實體瘤。這是繼9MW2821（Nectin-4）後，邁威生物第2款申報臨床的ADC。9MW2921是基于新型抗體偶聯技術平台IDDCTM開發的新一代ADC ，由創新抗體分子，新型連接子以及新型載荷 (TOP1i)共同組合而成,具有完全自主知識産權。它注射入體内後，可與腫瘤細胞表面的抗原結合并進入腫瘤細胞，通過特定酶解作用，定向釋放小分子，從而實現對腫瘤的精準殺傷。體内藥效研究表明，9MW2921顯示了更好的腫瘤殺傷作用。食蟹猴、大鼠等動物安全性評價模型中，9MW2921的靶向相關毒性以及脫靶毒性均得到有效控制，顯示其具有良好的藥物安全性及藥代特性。
信息來源：醫藥魔方
渤健阿爾茨海默病抗體療法在中國申報臨床
近日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，渤健（Biogen）公司遞交了aducanumab注射液的臨床試驗申請。公開資料顯示，aducanumab（英文商品名：Aduhelm）是由渤健和衛材（Eisai）聯合開發的抗β澱粉樣蛋白（Aβ）單克隆抗體，已于2021年獲得美國FDA的加速批準，用于治療阿爾茨海默病患者。Aducanumab是一款抗Aβ單克隆抗體，它通過與Aβ沉積中的Aβ結合，促進大腦中Aβ沉積的消除。2021年6月，FDA宣布已通過加速批準途徑批準aducanumab上市，用于治療阿爾茨海默病患者。該産品的後期開發計劃包括兩項3期臨床試驗，結果顯示，aducanumab始終令人信服地以劑量和時間依賴性方式降低了腦中澱粉樣斑塊的水平。2022年3月，渤健公布aducanumab治療阿爾茨海默病患者接近兩年半（128周）後的長期臨床結果。結果顯示，aducanumab在治療兩年之後，持續降低患者大腦中的Aβ水平和血漿中的p-tau181水平，Aβ沉積清除更為有效的患者在128周時p-tau181水平的降低也更大。
信息來源：醫藥魔方
本導基因眼科體内基因編輯療法申報臨床
2月6日，本導基因宣布已經向中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）遞交BD111眼用注射液的臨床試驗申請，并獲得CDE受理。根據本導基因新聞稿，這是一款治療單純疱疹病毒型角膜炎的體内基因編輯療法。該産品利用了本導基因原創性遞送技術VLP轉導CRISPR基因編輯工具直接靶向切割單純疱疹病毒（HSV-1）的基因組，達到清除HSV-1病毒基因組的目的，從而實現對疱疹病毒型角膜炎的治療。本導基因是一家基因治療創新藥物研發公司，創始人為蔡宇伽教授。蔡宇伽教授團隊利用mRNA莖環結構與噬菌體衣殼蛋白特異識别的原理，通過病毒工程技術将兩者的優點結合，創造了新型遞送技術VLP-mRNA。該技術實現了CRISPR基因編輯工具安全、高效的遞送，可以确保基因編輯酶在體内瞬時表達，降低基因編輯的脫靶風險，提高基因編輯藥物的安全性。
信息來源：藥明康德
口服HSP90抑制劑在中國獲批臨床
2月6日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網顯示，日本大鵬藥品（Taiho Pharmaceutical）申報的pimitespib片已獲得臨床試驗默示許可，拟用于伊馬替尼耐藥的胃腸道間質瘤（GIST）。公開資料顯示，pimitespib（TAS-116）是一款口服熱休克蛋白90（HSP90）抑制劑，已于2022年6月在日本獲批用于治療胃腸道間質瘤。Pimitespib正是日本大鵬藥品發現的一種HSP90抑制劑，通過破壞和還原（reducing）參與癌症生長和生存的蛋白質，如KIT、PDGFRA、HER2和EGFR，進而發揮抗腫瘤作用。該批準是基于一項3期試驗（CHAPTER-GIST-301試驗）的結果，該試驗比較了pimitespib與安慰劑在既往接受GIST治療的患者中的療效和安全性。試驗結果顯示，pimitespib相比安慰劑明顯延長了主要終點無進展生存期（PFS），且不良事件可控。
信息來源：藥明康德
海創藥業遞交URAT1抑制劑聯合用藥臨床申請
2月6日消息，海創藥業宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已受理其自主研發的URAT1抑制劑HP501緩釋片與黃嘌呤氧化酶抑制劑聯合用藥的臨床試驗申請，拟開發用于原發性高尿酸血症長期治療。HP501正是海創藥業自主研發的一款高活性、高選擇性URAT1抑制劑，拟開發用于治療高尿酸血症/痛風。本次獲得NMPA受理的臨床試驗申請為HP501與黃嘌呤氧化酶（XO）抑制劑聯合用于原發性高尿酸血症的長期治療。其中，黃嘌呤氧化酶抑制劑也是治療高尿酸血症的主要藥物類型之一，這類藥物通過抑制尿酸生成達到降低血尿酸水平的作用，但單用黃嘌呤氧化酶抑制劑的治療效果有限。海創藥業新聞稿指出，這兩種不同作用機制的藥物聯用将對控制血尿酸水平産生協同作用，進一步增強降低血尿酸的療效。
信息來源：醫藥觀瀾
徐諾藥業HDAC抑制劑在美國獲批臨床
2月3日，徐諾藥業宣布，其創新藥物艾貝司他與替莫唑胺（TMZ）聯用治療複發性膠質瘤的1期臨床試驗獲美國FDA臨床試驗批件。此項研究還獲得了美國國家癌症研究所（NCI）資金支持。艾貝司他（PCI-24781）是徐諾藥業首款候選藥物，為一種新型腦膠質母細胞瘤（GBM）特征特異性組蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制劑。該藥已在全球多地同時開展臨床試驗，覆蓋多項适應症，包括治療腎細胞癌（與培唑帕尼聯用）和單藥治療非霍奇金淋巴瘤的全球關鍵臨床試驗。據徐諾藥業公開資料介紹，臨床前研究表明：艾貝司他可高效地穿過血腦屏障，并與替莫唑胺産生明顯的協同效應，增強替莫唑胺療效并改善膠質瘤存活率；在體外GBM細胞系中開展的初步探索研究發現，相較于其他HDAC抑制劑，艾貝司他能顯著誘導細胞凋亡，并下調DNA修複機制（RAD51、CHK1和MGMT）；與替莫唑胺單藥和替莫唑胺與一款已上市的HDAC抑制劑聯用相比，艾貝司他與替莫唑胺聯用能夠有效地降低原位小鼠模型的腫瘤負荷，并延長生存期。徐諾藥業将與美國内布拉斯加大學醫學中心（UNMC）合作完成本次獲批的1期臨床試驗。
信息來源：藥明康德
本文信息均來自公開資料
文章來源：晨嶺資本
