北海康成(01228.HK)公布，該集團已在第25屆ASGCT年會上公布來自其與UMass Chan醫學院Horae基因治療中心基因治療研究協議的初步數據。
在SMA小鼠模型中，新型第二代基因療法在數個終點(包括延長壽命、恢複肌肉功能和更好的神經肌肉接頭神經支配)上表現出優于基準載體的有效性，且沒有出現接受基準載體治療動物表現出的肝髒毒性。
具體而言，第二代基因療法以劑量依賴性方式顯著延長SMA小鼠的壽命，與基準基因療法高劑量組和未受治療的SMA小鼠相比，所有劑量組均顯示更長的生存期。第二代基因療法相比基準載體還可顯著恢複SMA小鼠的肌肉功能。
在翻正實驗(接受第二代基因治療的SMA小鼠相比接受基準載體治療的小鼠可更快翻正，恢複直立)和網格實驗(其肌肉功能更強)中均觀察到這一點。此外，第二代基因療法可恢複SMA小鼠神經肌肉接頭的神經支配，使其接近野生型小鼠的神經支配，明顯優于接受基準載體治療的SMA小鼠。
最後，與接受基準載體治療的小鼠相比，接受第二代基因治療的SMA小鼠的SMN1表達在中樞神經系統中偏高、在外周組織中偏低，其模式與健康載體小鼠相似。此外，接受基準載體注射後8天，7隻SMA小鼠中有4隻中出現肝損傷，而在接受第二代基因治療的小鼠或健康載體小鼠中未顯示肝毒性，表明第二代基因療法或會降低肝毒性并克服當前的治療局限性。
這是北海康成與Horae基因治療中心Gao Lab合作進行基因治療研究取得的首次數據。
