2023年1月6日-1月12日
IPO新聞
百利天恒在科創闆正式上市
1月6日，百利天恒在上海證券交易所科創闆正式上市，截至當日收盤，百利天恒報32.05元，漲幅29.76%，成交額7.02億元，振幅25.18%，換手率67.32%，總市值128.52億元。百利天恒是一家集藥品研發、生産與營銷一體化的生物醫藥公司，并已在化藥制劑等業務闆塊實現營業收入。目前，該公司正在重點研發多個大分子創新生物藥。公開資料顯示，百利天恒本次IPO的募集資金将主要用于抗體藥物臨床研究及産業化建設、腫瘤治療領域創新抗體類藥物研發等。根據百利天恒招股書，在大分子創新生物藥方面，該公司專注于新型抗體技術，針對惡性腫瘤等臨床亟需領域，開發具有突破性療效的創新生物藥。目前，該公司擁有核心創新生物藥在研品種16個，其中雙特異性抗體候選藥物SI-B001已陸續開展六個2期臨床試驗，另有8個候選藥物處于1期臨床研究階段。
信息來源：醫藥觀瀾
益諾思沖刺科創闆上市
近日，上海益諾思生物技術股份有限公司（下稱“益諾思”）在上海證券交易所遞交招股書，準備在科創闆上市。本次沖刺上市，益諾思計劃募資16.02億元，将用于益諾思總部及創新轉化中心項目，高品質非臨床創新藥物綜合評價平台擴建項目等。據招股書介紹，益諾思是一家專業提供生物醫藥非臨床研究服務為主的綜合研發服務（CRO）企業，為全球的醫藥企業和科研機構提供全方位的符合國内及國際申報标準的新藥研究服務。益諾思在招股書中稱，該公司服務主要涵蓋生物醫藥早期成藥性評價、非臨床研究以及臨床檢測及轉化研究三大闆塊，其中非臨床研究闆塊具體包括非臨床安全性評價、非臨床藥代動力學研究、非臨床藥效學研究。019年、2020年、2021年和2022年上半年，益諾思的營收分别為2.45億元、3.34億元、5.82億元和4.21億元；淨利潤分别為3616.73萬元、4850.55萬元、9247.93萬元。
信息來源：藥融圈
藥訊新聞
武田1類新藥「莫博賽替尼」在中國獲批，治療非小細胞肺癌
近日，中國國家藥監局（NMPA）官網最新公示，武田（Takeda）申報的1類新藥琥珀酸莫博賽替尼膠囊（mobocertinib）已通過優先審評獲得附條件獲批，用于含鉑化療期間或之後進展且攜帶表皮生長因子受體（EGFR）20号外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。公開資料顯示，mobocertinib是一種靶向EGFR第20外顯子插入突變的不可逆的酪氨酸激酶抑制劑。此前，mobocertinib已在1/2期臨床試驗中取得積極成果，表明對曾接受過含鉑化療治療的EGFR 20号外顯子插入突變的局部晚期或轉移性NSCLC患者具有較好治療效果。該結果已在2021年世界肺癌大會（IASLC 2021 WCLC）上口頭公布，根據獨立數據監控中心的評估，mobocertinib達到28%的确認客觀緩解率，中位緩解持續時間為17.5個月，中位總生存期為24個月，中位無進展生存期為7.3個月。
信息來源：藥明康德
羅氏ADC療法「維泊妥珠單抗」在中國獲批
日前，羅氏制藥中國宣布，該公司靶向CD79b的抗體偶聯藥物（ADC）注射用維泊妥珠單抗獲中國國家藥監局（NMPA）批準兩項适應症，分别為：聯合利妥昔單抗、環磷酰胺、多柔比星和潑尼松，适用于治療既往未經治療的彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者；聯合苯達莫司汀和利妥昔單抗，用于不适合接受造血幹細胞移植的複發或難治性DLBCL（R/R DLBCL）成人患者。據羅氏新聞稿，本次維泊妥珠單抗用于初治DLBCL患者适應症的獲批，是基于全球3期POLARIX研究。該研究旨在比較R-CHOP方案（利妥昔單抗聯合環磷酰胺、多柔比星、長春新堿和潑尼松）與Pola-R-CHP方案（維泊妥珠單抗聯合利妥昔單抗、環磷酰胺、多柔比星和潑尼松）方案在初治DLBCL患者中的療效和安全性。試驗結果顯示，與R-CHOP組相比，Pola-R-CHP組的2年無進展生存（PFS）率為76.7%，取得具有統計學顯著性的改善，疾病進展、複發或死亡的相對風險降低27%，達到主要終點。值得注意的是，Pola-R-CHP組足療程治療比例更高，發生緻劑量降低的不良事件更少。此外，POLARIX研究也對以中國人群為主的亞洲亞組數據進行了分析，覆蓋281例亞洲初治DLBCL患者。分析表明，PFS獲益及其他關鍵療效結果與全球研究結果一緻，降低疾病進展、複發或死亡的相對風險達36%，且安全性特征相當。
信息來源：藥明康德
賽諾菲降糖新藥賽益甯獲批
近日，賽諾菲中國宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準了賽益甯® 【甘精胰島素利司那肽注射液(I)、(II)】的上市申請，在飲食和運動基礎上聯合其他口服降糖藥物，用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者（T2DM）。賽益甯®是甘精胰島素（基礎胰島素類似物）與利司那肽（GLP-1RA*）複方制劑，一天一次有效幫助患者實現血糖達标，且低血糖發生風險小，不增加體重。目前，甘精胰島素利司那肽複方制劑已被寫入國内外多個權威指南與共識，得到2020年中華醫學會糖尿病學分會（CDS）發布的《中國2型糖尿病防治指南》和2022年美國糖尿病學會(ADA)聯合歐洲糖尿病研究協會(EASD)共同發布的《2型糖尿病高血糖管理共識》的認可和一緻推薦。
信息來源：醫藥魔方
獲批一線治療糖尿病，口服司美格魯肽造福更多患者
諾和諾德（Novo Nordisk）日前宣布，FDA批準7 mg與14 mg口服司美格魯肽（商品名：Rybelsus）的标簽更新，使得其可作為2型糖尿病成人患者的一線療法。這項批準去除了藥品原先不可作為2型糖尿病患初期療法的限制。Rybelsus最初于2019年獲批，是首個獲得FDA批準的口服胰高血糖樣肽-1（GLP-1）受體激動劑藥物（GLP-1RA）。在美國、歐盟和日本，口服7 mg或14 mg司美格魯肽被批準作為飲食和運動的輔助藥物，以改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。藥物獲批是基于10項PIONEER臨床試驗的結果，共入組9543例2型糖尿病患者，與對照組相比，口服司美格魯肽降低了患者的糖化血紅蛋白水平（HbA1c）與體重。在臨床試驗中口服司美格魯肽表現出安全和良好的耐受性，随着時間的推移，最常見的不良反應是輕度到中度的惡心。
信息來源：藥明康德
阿斯利康first in class單抗家用預充針獲CHMP推薦批準，治療12歲以上重度哮喘
近日，阿斯利康宣布Tezspire（tezepelumab）預充式注射筆（居家使用）獲得歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）推薦批準，用于治療12歲及以上的重度哮喘患者。此外，阿斯利康預計Tezspire預充式注射筆将于2023年上半年獲得FDA批準。Tezspire是由阿斯利康與安進合作開發的一種可靶向抑制胸腺基質淋巴細胞生成素（TSLP）的first in class人源化單克隆抗體。Tezepelumab預充式注射筆（居家使用）的推薦批準是基于I期研究PATH-BRIDGE和III期研究PATH-HOME的結果。PATH-HOME是一項多中心、開放标簽的臨床試驗，共納入216例患者，旨在評估Tezspire（210mg，每月1次）的一次性PFS或AI的功能和性能。研究的主要終點為患者、護理人員和醫療保健提供者報告的順利使用率。結果顯示，在整個PATH-HOME研究期間，大多數（92%）的醫療保健提供者、患者和護理人員能夠在診所和家中順利使用Tezspire，且Tezspire治療哮喘的有效性和安全性與既往研究一緻。
信息來源：醫藥魔方
齊魯制藥「帕妥珠單抗」生物類似藥申報上市
近日，CDE官網顯示，齊魯制藥帕妥珠單抗注射液的上市申請獲受理，用于治療HER2陽性乳腺癌。這是國内首個申報上市的帕妥珠單抗生物類似藥。帕妥珠單抗是一款靶向表皮生長因子受體2（HER2）的重組化人源單抗，原研為羅氏的帕捷特（Perjeta）。國内布局帕妥珠單抗生物類似藥有7家企業，其中正大天晴、複宏漢霖、海正藥業和石藥集團的帕妥珠單抗生物類似藥已處于臨床III期階段。
信息來源：醫藥魔方
國家藥監局受理迪哲醫藥舒沃替尼上市申請
近日，迪哲醫藥（688192.SH）宣布，其肺癌領域創新藥舒沃替尼片（DZD9008）的新藥上市申請獲國家藥品監督管理局受理并納入拟優先審評，用于既往接受過鉑類化療、攜帶表皮生長因子受體20号外顯子插入（EGFR exon20ins）突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的成人患者。舒沃替尼是迪哲自主研發的一款口服、針對多種EGFR突變亞型的高選擇性酪氨酸激酶抑制劑（TKI），是迄今為止肺癌領域首個且唯一獲中美雙“突破性療法認定”的國創新藥，也是首個獲上市受理的、針對EGFR exon20ins突變型晚期NSCLC 的中國原研創新藥。此次申請基于舒沃替尼首個中國注冊臨床研究(悟空6，WU-KONG6)，其結果在2022年歐洲腫瘤内科學會（ESMO）大會公布：截至2022年7月31日，由盲态獨立中心評估委員會（BICR）評估确認的腫瘤緩解率（cORR）為59.8%，針對基線伴穩定、無症狀腦轉移的EGFR exon20ins突變患者cORR達48.4%，展現出全球同類最優的療效，且整體安全性良好。
信息來源：醫藥魔方
禮來「度拉糖肽」新适應症在華申報上市
近日，禮來的度拉糖肽（Trulicity）新适應症上市申請獲藥監局受理，根據禮來此前公布的中國III期臨床完成情況，推測本次申報上市的新适應症為度拉糖肽聯合胰島素治療成人2型糖尿病。度拉糖肽是一款長效GLP-1受體激動劑，也是當前最暢銷的GLP-1類藥物之一，禮來2022年Q3财報顯示，前三季度度拉糖肽實現了約55億美元的銷售額，同比增長20%。2022年7月，禮來公布了一項在中國進行的多中心、随機、雙盲、平行組、安慰劑對照III期AWARD-CHN3研究的積極數據，該研究共納入291例成人2型糖尿病患者，由全國27家研究中心參與完成。結果顯示，度拉糖肽1.5 mg在HbA1c＜7%的患者比例、體重較基線的變化、以及空腹血清葡萄糖（中心實驗室）較基線的變化方面均達到優效性，達到所有關鍵次要終點。安全性方面，AWARD-CHN3研究中，度拉糖肽1.5 mg的安全性特征與既往AWARD系列研究一緻。與藥物相關最常見的不良反應是食欲減退、腹瀉、惡心等，通常為輕、中度，且随着持續給藥而不斷減少。
信息來源：醫藥魔方
晚期癌症55%客觀緩解率！創新PD-L1抗體療法遞交上市申請
近日，Checkpoint Therapeutics公司宣布向美國FDA提交其PD-L1抗體cosibelimab用于治療轉移性或局部晚期皮膚鱗狀細胞癌(cSCC)患者的生物制品許可申請（BLA），這些患者不适于接受治愈性手術或放射治療。Cosibelimab是一種完全人源化、具有高親和力的單克隆抗體，可直接與PD-L1結合，從而阻斷其與PD-1以及B7.1受體的相互作用，進而除去PD-L1對CD8陽性T細胞的抑制效果，恢複其毒殺性T細胞反應。根據其公司新聞稿，Cosibelimab有别于目前上市的PD-1和PD-L1抗體，它具有持續的、超過99%的目标腫瘤占位率（tumor occupancy），可以重新激活抗腫瘤免疫反應，此外它還具有能夠誘導抗體依賴性細胞介導的細胞毒性（ADCC）的功能性Fc結構域，從而在某些腫瘤類型中發揮更為強大的療效。此次BLA申請是基于一項正在進行中的多區域、多隊列臨床試驗的積極結果。該試驗評估了cosibelimab以每兩周800 mg或每三周1200 mg的固定劑量施用于特定複發性或轉移性癌症患者（包括轉移性和局部晚期cSCC）的療效及安全性。2022年1月，該研究在轉移性cSCC隊列中達到了主要終點，根據對該隊列中78名患者的獨立中心評審結果，cosibelimab治療取得了47.4%（95%CI：36.0，59.1）的确認客觀緩解率（ORR）。2022年6月，Checkpoint公司公布了其局部進展性cSCC隊列的積極中期結果，cosibelimab治療組的确認ORR為54.8%（95%CI：36.0，72.7），從統計學角度分析，判定該ORR數值具有臨床意義。基于與FDA的交流結果，本次BLA申請納入了轉移性和局部晚期cSCC适應症。
信息來源：藥明康德
首款A3R激動劑有望上市，沖擊260億美元銀屑病市場
近日，Can-Fite公司宣布已向歐洲藥品管理局（EMA）提交其核心産品piclidenoson（CF101）用于治療中度至重度斑塊狀銀屑病的市場注冊計劃。piclidenoson是Can-Fite開發的一種新型、首創、可口服的小分子腺苷A3受體（A3R）激動劑，通過抑制炎症細胞因子白細胞介素17和23（IL-17和IL-23）的表達以及誘導緻病性皮膚細胞角化細胞的凋亡達到治療效果。2018年8月，康哲藥業與Can-Fite達成協議，獲得piclidenoson和另一款A3R激動劑namodenoson在中國的開發、注冊和商業化權益。Can-Fite此次提交市場注冊計劃的材料主要包括III期COMFORT研究的最終療效和安全性結果。結果顯示，相比安慰劑組，piclidenoson組患者的皮膚症狀顯著改善。具體數據為，在第16周，piclidenoson（3mg）組有9.7%的患者達到了PASI 75，安慰劑組這一比例為2.6%（P<0.04）；在第32周，piclidenoson（3mg）組有17.0%的患者達到了PASI 75，阿普米司特組這一比例為26.2%；在第32周，piclidenoson（3mg）組有20.5%的患者實現了PDI改善，阿普米司特組這一比例為10.3%（P<0.05）。此外，在整個研究期間，患者對piclidenoson的反應呈線性增強，在第48周，90%的患者達到了PASI 50，10%的患者達到了PASI 90，60%的患者實現了PDI改善。
信息來源：醫藥魔方
第一三共新冠mRNA疫苗在日本申報上市
近日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布已向日本藥監局遞交新冠mRNA疫苗DS-5670作為預防新冠感染的加強針的上市申請。DS-5670是第一三共利用其新型核酸遞送技術開發的一款mRNA疫苗，旨在通過産生針對新冠病毒S蛋白受體結合域（RBD）的抗體來達到預防新冠感染的效果。此次上市申請是基于一項I/II/III期臨床試驗的結果。該試驗共納入5000名在入組前6個月已接受過兩劑mRNA疫苗（輝瑞或Moderna）的健康成年和老年受試者，于2022年1月啟動并于同年11月完成。研究的主要終點為接種4周後患者血液中針對SARS-CoV-2（原始菌株）的中和抗體滴度的GMFR。結果顯示，相比于輝瑞和Moderna的mRNA疫苗，DS-5670作為加強針誘導的中和抗體滴度更高且非劣效于二者。此外，研究中沒有發現DS-5670的安全性問題。
信息來源：醫藥魔方
輝瑞偶聯疫苗獲優先審評資格，增強肺炎球菌病防護
近日，輝瑞（Pfizer）公司宣布，美國FDA接受了其在研20價肺炎球菌疫苗（20vPnC）的補充生物制品許可申請（sBLA）并授以優先審評資格，用以預防6周到17周的嬰兒及兒童感染侵襲性肺炎球菌病（由20種血清型肺炎鍊球菌引起）以及相關的中耳炎(由20種血清型中的7種引起)。此次監管提交得到了20vPnC疫苗在多項兒科适應症相關的臨床試驗中的結果的支持。三項核心3期兒科研究為該疫苗的安全性、耐受性和免疫原性提供了數據支持，包括此前公布的一項美國關鍵3期研究的積極頂線結果。在這些研究中，共招募了約3500名嬰兒和800名各個年齡段的兒童。納入460名美國嬰兒的2期概念驗證研究的進一步數據以評估20vPnC疫苗的安全性和免疫原性，此次監管提交亦獲得此前公布的其他積極數據支持。
信息來源：藥明康德
顯著改善阿爾茨海默病常見症狀，創新療法獲優先審評
近日，Otsuka Pharmaceutical和靈北（Lundbeck）聯合宣布，美國FDA裁定brexpiprazole用于治療阿爾茨海默病型癡呆相關激越症狀（agitation）的補充新藥申請（sNDA）已經足夠完整，可以進行實質性審查。FDA已将該申請納入優先審評，其PDUFA的目标審評日期定為2023年5月10日。Brexpiprazole最初由Otsuka公司發現、目前由Otsuka和靈北公司共同開發。目前該藥物的作用機制尚不清楚，其療效可能是通過對5-HT1A和多巴胺D2受體的部分激動劑活性、以及對去甲腎上腺素α1B/2C受體及5-HT2A受體的拮抗作用的結合來實現的。此次sNDA的遞交是基于兩項3期臨床試驗的積極數據，這些臨床試驗研究了brexpiprazole治療患有阿爾茨海默病型癡呆相關激越症狀患者的療效。一項稱為331-12-283的試驗表明，就其主要研究終點——Cohen-Mansfield激越問卷（CMAI）評分從基線時到第12周的平均變化而言，2 mg/天的brexpiprazole在統計學上優于安慰劑治療（P< 0.05）。在此試驗中，與安慰劑相比，每天2 mg和3 mg劑量的brexpiprazole治療在主要療效終點，即從基線時到第12周的CMAI評分的平均變化方面顯示出統計學上的顯著改善（p<0.05）。
信息來源：藥明康德
再鼎醫藥抗感染組合藥拟納入優先審評
近日，CDE官網顯示，再鼎醫藥的注射用舒巴坦鈉/注射用度洛巴坦鈉（SUL-DUR）組合包裝拟納入優先審評，用于治療成人鮑曼-醋酸鈣不動杆菌複合體（ABC，包括多重耐藥和碳青黴烯類耐藥菌株）引起的感染。2021年10月，一項代号為ATTACK的III期注冊性研究獲得了關鍵性結果，該研究旨在評估SUL-DUR vs 多黏菌素在ABC引起的感染患者中的安全性和有效性。主要終點為28天全因死亡率；主要安全目标為腎毒性。結果顯示，SUL-DUR在碳青黴烯耐藥ABC感染患者的28天全因死亡率為19%（多黏菌素組為32.3%），達到了主要終點；同時臨床治愈率具有顯著差異，其中SUL-DUR組為61.9%，而多黏菌素組為40.3%。此外，SUL-DUR組還表現出良好的安全性，顯著降低了腎毒性。
信息來源：醫藥魔方
禮來阿爾茨海默病新藥donanemab注射液拟納入突破性療法
近日，CDE官網顯示，禮來的donanemab注射液拟納入突破性療法，拟定适應症為早期症狀性阿爾茨海默病（AD），包括阿爾茨海默病所緻的輕度認知障礙以及輕度阿爾茨海默病。Donanemab是一款靶向pGlu3-Aβ的抗體，這種焦谷氨酸修飾的amyloid beta也叫Aβ (p3-42)、pE3-Aβ、N3pG。pGlu3-Aβ沒有生理功能，存在于阿爾茨海默病澱粉樣蛋白沉積物中。2022年12月，禮來公布了donanemab用于早期AD的III期TRAILblazer-ALZ 4研究的積極數據，該研究旨在評估donanemab vs aducanumab對早期AD患者澱粉樣蛋白斑塊清除的影響。結果顯示，治療6個月後，donanemab組有37.9%（25/66）患者達到澱粉樣蛋白斑塊完全清除（定義為澱粉樣蛋白等級＜24.1CL），而aducanumab組患者比例為1.6%（1/64）。在中間tau亞群中，分别有38.5%（10/26）和3.8%（1/26）的患者澱粉樣蛋白斑塊完全清除。
信息來源：醫藥魔方
傳奇生物「西達基奧侖賽」拟納入優先審評
近日，CDE網站顯示，傳奇生物的西達基奧侖賽（Cilta-cel）拟納入優先審評，拟用于治療既往接受過一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑治療後複發或難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）成人患者。Cilta-cel是由傳奇生物開發的一款靶向BCMA的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，2022年2月，西達基奧侖賽首獲美國FDA批準上市，用于治療複發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。2022年5月和9月，該産品分别在歐盟和日本上市。2022年12月30日，中國藥監局正式受理該産品的上市申請。今年12月，傳奇生物在2022 ASH年會上公布了西達基奧侖賽治療多發性骨髓瘤中國患者的II期（CARTIFAN-1）确證性試驗的最新數據，結果顯示，接受治療後患者ORR達到89.6%，77.1%達到完全緩解（CR），18個月無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）分别為66.8%和78.7%，但出現8例治療相關死亡事件。
信息來源：醫藥魔方
貝達藥業HIF-2α抑制劑獲批臨床
近日，貝達藥業宣布其口服HIF-2α抑制劑BPI-452080已獲得NMPA批準開展臨床試驗，旨在探索BPI-452080單藥治療晚期惡性實體瘤患者的有效性與安全性。BPI-452080由貝達藥業自主研發，是一種高效、特異性小分子HIF-2α抑制劑。臨床前研究顯示，BPI-452080能夠特異性阻斷HIF-2α與HIF-1β異二聚化，從而抑制下遊基因的轉錄表達，在多種缺氧或氧感知通路異常的腫瘤細胞和動物模型上展現出優秀的體外活性和體内藥效，并具有良好的藥代動力學性質及安全性。
信息來源：醫藥魔方
博安生物Claudin18.2 ADC獲批臨床
近日，綠葉制藥宣布，其控股子公司博安生物自主開發的創新抗體偶聯藥物（ADC）注射用BA1301獲CDE批準開展臨床試驗，用于治療Claudin18.2表達的晚期實體瘤，包括晚期胃癌、胃食管結合部腺癌和胰腺癌等患者的治療。注射用BA1301是博安生物首個即将進入臨床階段的ADC候選産品，臨床前藥效研究結果表明，BA1301具有優異的内化活性和旁殺效果；在不同Claudin18.2表達水平的腫瘤細胞模型上均展示優異的體内外腫瘤生長抑制效果。已完成的臨床前藥代動力學、毒理學研究結果顯示，BA1301的小分子毒素基本未見脫落，在動物體内具有良好的安全性和耐受性。
信息來源：醫藥魔方
新華制藥阿爾茲海默病新藥獲批臨床
近日，新華制藥發布公告，宣布OAB-14幹混懸劑用于治療阿爾茲海默病的I期臨床試驗申請獲國家藥監局批準。該臨床試驗旨在評估OAB-14幹混懸劑在中國健康成年受試者中的安全性和耐受性、藥代動力學特征、藥效動力學及食物影響和在輕至中度阿爾茨海默病患者中的安全性和耐受性、藥代動力學、藥效動力學特征。OAB-14是新華制藥和沈陽藥科大學于2018年初開始聯合研發的拟用于治療輕至中度阿爾茨海默病的具有自主知識産權的創新藥，具有全新的作用機制。藥效學研究表明，OAB-14能顯著減少腦内β澱粉樣蛋白沉積。目前靶向Aβ清除的藥物隻有FDA批準的渤健/衛材的單抗藥物aducanumab，但尚無靶向Aβ清除的多靶點小分子抗AD藥物進入臨床試驗或上市。
信息來源：醫藥魔方
瑞順生物通用型DNT細胞療法新适應症獲批臨床
近日，瑞順生物（Wyze Biotech）發布新聞稿稱，其全資子公司瑞創生物遞交的RC1012注射液新适應症臨床試驗申請得到中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式批準，拟用于預防急性髓系白血病（AML）異基因造血幹細胞移植後複發。公開資料顯示，RC1012是一款未經基因編輯的現貨通用型DNT免疫細胞治療産品，正在中國開展治療複發/難治AML的注冊1期臨床試驗。RC1012注射液的主要成分為DNT細胞。DNT細胞又稱雙陰性T細胞，是正常人外周血中表達CD3分子，但不表達CD4和CD8分子的T細胞亞型，比NK細胞具有更強的特異性殺死AML腫瘤細胞的活性和更長的體内持續時間，是一種極有希望用于治療臨床多種腫瘤的現貨通用型T細胞藥物。
信息來源：醫藥魔方
BMS公司新型蛋白降解療法在中國啟動3期臨床
近日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平台官網公示，百時美施貴寶公司（BMS）已啟動一項國際多中心（含中國）3期臨床研究（研究方案編号：CA057-001），以評估CC-92480在複發或難治性多發性骨髓瘤（MM）受試者中的安全性和有效性。公開資料顯示，CC-92480（mezigdomide）是BMS公司開發的蛋白降解療法CELMoD分子，目前已在海外進入3期臨床試驗階段。蛋白降解療法CELMoD分子是BMS公司基于多發性骨髓瘤療法泊馬度胺和來那度胺開發的新型化合物。通常的藥物開發順序是從疾病出發，先發現靶點，再開發針對靶點的創新療法。而CELMoD分子的開發順序則反其道而行之，這些候選療法的開發過程是先有針對靶點的化合物，然後再發現它們降解的蛋白靶點，最後找出與這些靶點相關的疾病。此前，CC-92480已在1期臨床試驗中表現出更具差異化的臨床活性。數據顯示，它與兩種其它标準療法聯用治療難治性多發性骨髓瘤患者，達到73.7%的客觀緩解率和10.4個月的中位緩解持續時間。
信息來源：醫藥魔方
OTL-203：IND申請獲得FDA許可
近日，Orchard Therapeutics宣布旗下造血幹細胞基因療法OTL-203治療1型粘多糖貯積症（MPS-I）的IND申請獲FDA許可批準。MPS-I是一種罕見且緻命的兒童遺傳病，會影響身體産生α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA，一種有助于分解細胞内長鍊糖的必需酶）的能力。無法完全降解的糖鍊積聚在細胞中會造成漸進性的損傷。大約有60%的MPS-I出生兒童患有的是最嚴重的Hurler亞型（MPS-IH），未經治療的患兒很少能活過10歲。OTL-203利用修飾的病毒可以将IDUA基因在體外插入患者自身的造血幹細胞中，然後再回輸到患者體内，以糾正該疾病的根本原因。在較早的一項單中心概念驗證研究中，8例MPS-IH患者在2018年7月至2019年12月期間接受了研究性OTL-203的治療。結果顯示，所有患者在治療後都獲得了穩定的認知發育，且身體上的發育也符合同年齡段和性别的健康兒童的生長趨勢。中位随訪時間為2年時，患者的總生存率為100%。
信息來源：藥明康德
濟民可信多囊性腎病創新藥獲FDA批準開展臨床試驗
近日，濟民可信集團宣布，旗下子公司上海濟煜醫藥科技有限公司（以下簡稱“上海濟煜”）的創新化藥JMKX003142口服片新藥臨床試驗申請（IND）已獲得美國FDA批準，同意該藥物開展多囊性腎病适應症者的臨床試驗。JMKX003142由上海濟煜小分子創新研究院自主研發，是國内首個多囊性腎病創新化藥研發項目，具備全球同類最佳（BIC）潛力。臨床前動物藥效研究以及安全性評價表明，JMKX003142可以劑量依賴性方式抑制LLC-PK1細胞的增殖，并抑制人源ADPKD腎囊泡細胞的體積變大，避免了其他藥物因Hook效應（高濃度反而促增殖）導緻的副作用，具有差異化的全球競争力優勢。
信息來源：醫藥魔方
文章來源：晨嶺資本
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