英矽智能(03696.HK)宣布,用于炎症及神經退行性疾病治療的口服NLRP3抑制劑ISM8969的臨床試驗申請獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批準,用于帕金森病治療。即将開展的這項I期臨床研究旨在評估ISM8969在健康人群中的安全性、耐受性及藥代動力學表現,并找到臨床推薦最佳劑量以供後續的進一步研究。
ISM8969作為一款潛在同類最佳(best-in-class)的NLRP3抑制劑,是透過英矽智能自主研發的生成式化學引擎Chemistry42發現并優化。該分子于臨床前研究中展現卓越療效與良好安全性,且于多種疾病模型中表現顯着抗炎活性。值得注意的是,ISM8969具理想血腦屏障(BBB)滲透能力,使其能夠穿過血腦屏障,為神經炎症相關疾病治療帶來潛在受益。基于具有前景的臨床前數據,英矽智能已确認ISM8969為該項目的臨床前候選化合物,并于多種神經系統疾病模型中對該分子進行廣泛評估。