上海2024年1月9日 /美通社/ -- 2024年1月9日，和譽醫藥（港交所代碼：02256）宣布，其在研的新一代CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格認定，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。成功獲得EMA孤兒藥認定後，Pimicotinib将會獲得開發方案協助、費用減免、上市程序獲益、市場獨占等激勵措施。除了歐盟内的激勵措施之外，成員國還可能會有關于孤兒藥的具體激勵措施。
此前，Pimicotinib已于今年6月被EMA授予優先藥物資格（Priority Medicine 以下簡稱 PRIME），PRIME旨在加速醫藥短缺領域重點藥品的審評進程。
去年12月初，和譽醫藥與總部位于德國達姆施塔特的默克公司（以下簡稱"默克"）達成獨家許可協議，授予其在中國内地、中國台灣、中國香港和中國澳門針對Pimicotinib就所有适應症進行商業化的許可。默克還可以在達到行權條件，并支付額外行權費後，行使選擇權以獲得Pimicotinib在全球範圍内的商業化權利。根據協議條款，和譽醫藥将獲得7,000萬美元的一次性、不可退還的首付款；如默克行使全球商業化選擇權，和譽還将獲得額外的行權費；加上研發裡程碑付款及銷售裡程碑付款，以上潛在的付款總額可高達6.055億美元。除此之外，默克還将向和譽醫藥支付兩位數百分比的銷售提成。
Pimicotinib是和譽醫藥獨立自主研發的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，已獲得中美歐三地突破性治療藥物認定和優先藥物認定用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤，并已在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展全球多中心三期臨床試驗。此項研究也是腱鞘巨細胞瘤疾病領域首個在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展的全球III期研究。
此外，和譽醫藥在2023年CTOS年會上公布了Pimicotinib的臨床Ib期試驗TGCT患者一年長期随訪數據的進一步更新。Pimicotinib在50 mg QD隊列中 ORR達到了87.5%（28/32，包括3例CR），療效數據優異。
Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗，并于今年12月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予快速通道認定（Fast Track Designation）用于治療不可手術的TGCT。
除腱鞘巨細胞瘤适應症外，和譽醫藥也在積極探索Pimicotinib在多種實體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準開展針對慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的II期臨床試驗和針對晚期胰腺癌的II期臨床試驗。截至本文刊發日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。
