無錫2023年3月28日 /美通社/ -- 全球領先的合同研究、開發和生産（CRDMO）服務公司藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝賀其合作夥伴Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）的創新療法Pombiliti™（cipaglucosidase alfa）獲得歐盟委員會批準上市用于治療晚發型龐貝病成人患者。Pombiliti™是一款與miglustat聯用的長效酶替代療法（ERT）。
Pombiliti™于2012年在藥明生物平台上從一個"主意"誕生，在公司領先的一體化技術平台及強勁産能實力的賦能下成功實現商業化。自2019年以來，藥明生物作為該産品商業化階段的獨家原液生産合作夥伴和主要制劑供應合作夥伴，一直為Amicus公司提供商業化生産服務。
藥明生物CEO陳智勝博士表示："十一載磨一劍！通過過去十一年的通力合作，我們終于迎來了這曆史性的一刻。我們非常榮幸賦能Amicus赢得産品獲批這一重要裡程碑，通過這一創新療法，為龐貝病患者帶來福音。此次獲批，也是藥明生物‘跟随和赢得分子’戰略的又一力證，與客戶共成長，賦能客戶将‘主意’開發為療法。憑借開放式、一體化的生物制藥技術平台和強大的全球賦能網絡，藥明生物将繼續加速和變革全球生物藥的發現、開發和生産曆程，造福全球病患。"
此次歐盟委員會對Pombiliti™的批準是基于關鍵性III期臨床試驗 PROPEL的臨床數據。這是目前唯一一項在已經過ERT治療，但治療需求尚未得到滿足的晚發型龐貝病成人患者中開展的随機、對照臨床試驗。此前，Pombiliti™已獲得人用藥品委員會（CHMP）的積極意見。
關于AT-GAA
AT-GAA是一種在研組合療法，由重組人酸α-葡糖苷酶（rhGAA）cipaglucosidase alfa和口服酶穩定劑miglustat組成。前者是一種碳水化合物結構（甘露糖-6-磷酸）優化的rhGAA，可促進肌肉細胞對糖原的攝取；後者旨在最大限度地減少血液中酶活性的損失。臨床研究顯示，AT-GAA與肌肉骨骼及呼吸指标改善相關。
關于龐貝病
龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遺傳性溶酶體疾病，臨床表現為GAA水平的降低或缺失并導緻細胞中糖原的積累。龐貝病涵蓋嬰兒型到晚發型，前者對心髒功能有顯著影響，疾病迅速進展至死亡，後者主要影響骨骼肌和呼吸肌，疾病進展相對緩慢。晚發型龐貝病患者症狀可能會很嚴重，虛弱無力，臨床表現包括漸進性全身肌無力，尤其是骨骼肌和呼吸肌會随着疾病進展而惡化。
關于藥明生物
藥明生物（股票代碼：2269.HK）是一家全球領先的合同研究、開發和生産（CRDMO）公司。公司通過開放式、一體化生物制藥能力和技術賦能平台，提供全方位的端到端服務，幫助合作夥伴發現、開發及生産生物藥，實現從概念到商業化生産的全過程，加速全球生物藥研發進程，降低研發成本，造福病患。
藥明生物在中國、美國、愛爾蘭、德國和新加坡擁有超過12000名員工。憑借這些員工組成的專業服務團隊，以及卓越的技術和洞見，公司為客戶提供高效經濟的生物藥解決方案。截至2022年12月底，藥明生物幫助客戶研發和生産的綜合項目高達588個，其中包括17個商業化生産項目。
藥明生物将環境、社會和治理（ESG）視為業務發展和企業精神的重要組成部分，并緻力于成為全球生物藥CRDMO領域的ESG領導者，例如應用更綠色環保的新一代生物制藥技術和能源等引領行業發展。公司成立了由首席執行官領導的ESG委員會，全面落實ESG戰略并踐行可持續性發展承諾。
