南京、上海和美國聖荷西2023年4月5日 /美通社/ -- 近日，馴鹿生物合作夥伴 ，細胞治療公司Cabaletta Bio (納斯達克代碼:CABA)，宣布其CABA-201 IND已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，計劃啟動1/2期臨床試驗，用于治療活動性狼瘡腎炎（LN）或無腎髒受累的活動性系統性紅斑狼瘡（SLE）。CABA-201是一種含4-1BB的全人源CD19-CAR T細胞研究性療法，其CD19序列由馴鹿生物獨家授權。
系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種可能引起多器官嚴重損傷的慢性自身免疫性疾病，最常見于15至40歲的年輕女性。SLE會使自身免疫系統攻擊全身的健康組織，其特征是B細胞功能異常和自身抗體産生，導緻一系列臨床表現，包括末端器官損傷和死亡風險增加。美國或有16-32萬患者受到影響，而我國患病人數可高達100萬人。活動性狼瘡腎炎（LN）是SLE最常見的終末器官表現，約40%的SLE-者受其影響。在這些患者中，終末期腎病的風險約為17%，死亡風險約為12%，均在診斷後10年内發生。
馴鹿生物于2022年10月授予 Cabaletta經臨床驗證的全人源CD19序列的全球獨家開發、生産及商業化權利，應用于Cabaletta在自身免疫性疾病領域開發修飾T細胞的産品中。
通過該項合作，馴鹿生物将有資格獲得最多兩款産品, 累計約為1.62億美元的首付款以及潛在開發和商業化裡程碑付款和銷售分成。同時，馴鹿生物擁有在大中華區使用該許可序列開發Cabaletta産品并将其商品化的優先權。
關于Cabaletta Bio
Cabaletta Bio（納斯達克股票代碼：CABA）是一家緻力于發現與開發工程化T細胞療法的臨床階段生物技術公司。此類療法有可能為自身免疫性疾病患者提供深度和持久，或者有可能是治愈性的治療。CABA™平台—包括針對自身免疫性的嵌合抗原受體T細胞CARTA （Chimeric Antigen Receptor T cells for Autoimmunity）策略（其中以CABA-201，一種包含4-1BB的CD19-CAR T細胞為領先産品），和Cabaletta Bio的專有嵌合自身抗體受體T細胞CAART（Chimeric AutoAntibody Receptor T cells）策略（包含多種候選産品，包括針對黏膜尋常型天疱疹的DSG3-CAART，針對MuSK重症肌無力的MuSK-CAART）—為衆多自身免疫性疾病提供了多種潛在治愈性的療法。Cabaletta Bio的總部位于美國賓夕法尼亞州的費城。如需了解更多信息，請訪問 www.cabalettabio.com，或LinkedIn和Twitter上公司賬号。
關于馴鹿生物
馴鹿生物是一家處于臨床階段、緻力于細胞創新藥物開發的生物制藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、注冊申報、臨床開發到商業化生産的全流程平台能力及包括了全人源抗體發現平台、高通量CAR-T藥物優選平台、通用CAR技術平台、生産技術平台、臨床轉化研究平台在内的多個技術平台。
公司現有10個在研品種處于不同研發階段，其中進展最為迅速的候選産品伊基侖賽注射液上市申請（NDA）獲國家藥監局（NMPA）正式受理并納入優先審評資格，并已獲得美國FDA批準注冊臨床，用于治療複發/難治多發性骨髓瘤，該産品被NMPA納入“突破性治療藥物”品種，并先後獲FDA授予“孤兒藥（ODD）”認定及再生醫學先進療法（RMAT）和快速通道(FT)資格。除多發性骨髓瘤外，伊基侖賽注射液新增擴展适應症-抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲NMPA批準；公司自主研發的創新候選産品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，适應症分别為CD19/CD22陽性的複發/難治B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和複發/難治急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），并已獲得FDA授予“孤兒藥 (ODD)”認定。
公司先後和海外細胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成了基于馴鹿生物臨床驗證全人源的CAR結構或序列的BD授權或研發合作，積極探索下一代細胞治療産品的開發。馴鹿生物憑借其強大的管理團隊、創新的産品線、自有的GMP生産和超強的臨床開發能力，旨在提供變革性、可治愈和可負擔的創新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫療需求。
