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荷蘭萊頓2023年4月13日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（簡稱Pharming，阿姆斯特丹泛歐交易所代碼：PHARM，納斯達克代碼：PHAR）宣布向美國患者提供Joenja®（leniolisib）的首批商業發貨。Joenja®是一種口服選擇性PI3Kδ抑制劑，是美國第一個也是唯一一個批準用于成人和12歲以上兒童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）的治療藥物，APDS是一種罕見的進行性原發性免疫缺陷。
根據2019年Pharming與諾華（Novartis）就leniolisib簽訂的獨家許可協議的條款，相應的Joenja®首次商業銷售觸發了Pharming向諾華支付1000萬美元的裡程碑式付款。
Pharming首席商務官Stephen Toor評論道：
"我們很高興地宣布，在FDA批準後大約兩周，第一批Joenja®已運送給患者，由支付方報銷，為患有APDS的患者實現了一個重要的裡程碑。 我們期待着讓Joenja®作為第一個也是唯一一個在美國廣泛使用的被批準用于APDS患者的治療方法。"
關于活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）
APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷疾病，于2013年首次被表征。APDS是由被稱為PIK3CD和PIK3R1的兩個已識别基因之中任意一個發生變異而引起。這兩個基因對體内免疫細胞的正常發育和功能至關重要。這兩種基因的變異導緻PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶δ）通路過度活躍，使免疫細胞無法成熟和正常發揮作用，從而導緻免疫缺陷和失調。1,2,3 APDS表現為多種症狀，包括嚴重、反複發作的窦肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。4,5 由于這些症狀可能與多種疾病有關，包括其他原發性免疫缺陷，所以APDS患者經常被誤診，診斷延遲中位數為7年。6 由于APDS是一種進行性疾病，随着時間的推移，這種延遲可能會導緻損傷的累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。4-7 明确診斷這種疾病的唯一方法是基因檢測。全球每百萬人中約有1至2人患有APDS。
關于Joenja®（leniolisib）
Joenja®（leniolisib）是一種口服小分子磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kẟ）抑制劑，在美國獲批成為第一款也是唯一一款靶向治療活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合征（APDS）的藥物，适用于12歲及以上的成人和兒童患者。Joenja®可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的産生。作為重要的細胞信使，磷脂酰肌醇負責調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子産生、細胞存活、血管生成和新陳代謝。一項随機、安慰劑對照的II/III期臨床試驗結果證明了Joenja®在共同主要終點方面的臨床療效，表明對這些患者的免疫失調和免疫表型正常化具有統計學意義的影響，而Joenja®長期給藥的安全性和耐受性也得到中期開放标簽擴展數據的支持。8 Leniolisib目前正在接受歐洲藥品管理局的監管審查，并計劃在英國、加拿大、澳大利亞和日本尋求進一步的監管批準。Leniolisib目前還在一項針對4至11歲APDS兒童患者的III期臨床試驗中接受評估，此外還計劃進行一項針對1至6歲APDS兒童患者的試驗。 如需了解Joenja®相關信息，請訪問：Joenja.com
關于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM/納斯達克股票代碼：PHAR）是一家全球生物制藥公司，緻力于改變罕見、緻人衰弱和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在開發蛋白質替代療法和精準藥物的創新組合并将其商業化，包括處于早期到後期開發階段的小分子、生物制劑和基因療法。Pharming總部位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區30多個市場的患者提供服務。
