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- 亘喜生物宣布啟動一項全新的由研究者發起的臨床試驗（IIT），對FasTCAR-T GC012F的臨床探索将擴展至自身免疫性疾病
- GC012F開創性地将CD19/BCMA雙靶點CAR-T療法應用于系統性紅斑狼瘡，旨在更深入、廣泛地清除緻病性B細胞和漿細胞
中國江蘇蘇州、上海和美國加利福尼亞州聖疊戈2023年5月15日 /美通社/ -- 緻力于開發高效、經濟的細胞療法用于癌症及自身免疫性疾病治療的全球臨床階段生物制藥公司亘喜生物科技集團（納斯達克股票代碼：GRCL；簡稱"亘喜生物"）今日宣布在中國啟動一項全新的、評估旗下B細胞成熟抗原（BCMA）和CD19雙靶點自體FasTCAR-T GC012F治療難治性系統性紅斑狼瘡（SLE，或狼瘡）的由研究者發起的臨床試驗（IIT）。
"我們的核心候選産品GC012F融合了多項新一代CAR-T技術，包括CD19/BCMA雙靶點設計以及FasTCAR"次日生産"技術。在既往針對多種惡性血液腫瘤的臨床研究中，GC012F一以貫之地展現出了卓越的有效性和安全性。我們非常期待能将這款潛在的治愈性療法拓展應用于以SLE為代表的自身免疫性疾病領域，"亘喜生物創始人、董事長兼首席執行官曹衛博士表示，"難治性SLE往往會廣泛累及全身多器官，臨床治療選項有限，效果欠佳。此次針對SLE開展臨床研究，标志着GC012F在不斷拓展更多适應症的道路又邁出了堅實的一步。我們希望通過後續臨床研究來證實其在自身免疫性疾病治療方面的巨大潛力，并同步準備向美國和中國監管機構遞交IND申請。"
系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性自身免疫性疾病，主要表現為免疫系統産生的自身抗體攻擊患者自身組織，造成全身多髒器損傷。全球SLE患者超過300萬人[1]，在年輕女性[2]群體中存在較高發病率。雖然免疫抑制劑是當前标準的治療手段，但療效欠佳、需長期用藥，SLE仍然是一種難以控制的慢性疾病，嚴重影響生活質量，且無法治愈。此外，難治性/重度SLE可導緻永久性器官損害，引起嚴重并發症甚至死亡。因此，尤其是針對難治性SLE患者，業界亟待探索出更有效，乃至治愈性的療法來改變臨床用藥窘境。
此前，GC012F已針對三項惡性血液腫瘤開展了臨床研究，逾50例患者已接受了該治療。在兩項針對複發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）和新确診多發性骨髓瘤（NDMM）患者的研究中，GC012F展現出了快速、深入、且持久的療效，總體應答率（ORR）分别高達93.1%和100%。據此前報道[3]，CD19 CAR-T療法針對SLE适應症已經顯示出初步的耐受性和有效性。對此，亘喜生物對于能進一步将GC012F的臨床開發拓展至這一治療領域躊躇滿志。
随着GC012F針對難治性SLE的全新臨床試驗的啟動，亘喜生物開創性地将CD19/BCMA雙靶點CAR-T療法應用于自身免疫性疾病領域。通過同時針對CD19和BCMA兩個靶點，GC012F将能更深入、廣泛地清除産生自身抗體的B細胞和漿細胞，相較于CD19單靶點CAR-T療法，有望進一步提高療效。
值得一提的是，GC012F突出的安全性優勢已在既往針對RRMM、NDMM以及B-NHL的臨床試驗中得到廣泛驗證。三項研究中，沒有任何患者出現神經毒性或免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）。在NDMM研究中，75%的患者未出現任何級别的細胞因子釋放綜合征（CRS）；在RRMM研究中，多數患者僅出現低級别CRS。
此外， FasTCAR"次日生産"技術的應用，有望顯著降低SLE患者的治療等待期、強化CAR-T細胞健康度并降低生産成本，進一步造福患者。
關于GC012F
GC012F是一款基于亘喜生物專有的FasTCAR技術平台開發的BCMA/CD19雙靶點自體CAR-T細胞療法，有望變革性地為癌症和自身免疫疾病治療帶來快速、深入且持久的效果，并具備差異化的安全性優勢。目前，公司正在開展GC012F的多項臨床研究，适應症覆蓋多發性骨髓瘤（MM）、B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。數據證明，該藥物在臨床研究中一以貫之地展現出了卓越的有效性和安全性。2023年2月，公司宣布FasTCAR-T GC012F治療複發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）的新藥臨床試驗申請已先後獲得美國FDA和中國NMPA批準，相關臨床試驗即将啟動。此外，亘喜生物也已啟動了一項評估GC012F治療SLE的由研究者發起的臨床試驗。
關于FasTCAR
FasTCAR是亘喜生物在2017年推出的一款開創性的"次日生産"自體CAR-T細胞技術平台，旨在通過強化療效、降低生産成本，并提升CAR-T療法的可及性，從而顯著改善患者預後，有望引領癌症以及自身免疫治療進入嶄新時代。FasTCAR平台可将細胞生産周期由傳統的數周時間大幅加速至次日完成，有望顯著縮短患者等待期，并降低疾病進展惡化的風險。更重要的是，與傳統CAR-T工藝制備的細胞相比，得益于FasTCAR-T細胞表型更年輕、健康度更優異，使其具備了更好的體内擴增以及更有效的腫瘤殺傷能力。2022年11月，憑借為攻克行業難題做出的突出貢獻，FasTCAR技術平台榮膺【2022年Fierce Life Sciences生物技術創新大獎】。
關于難治性SLE
系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性自身免疫性疾病，主要表現為免疫系統攻擊自身組織，引起全身廣泛性炎症和組織損傷，可累及關節、皮膚、大腦、肺部、腎髒和血管。全球SLE患者超過300萬人[4]，在年輕女性 群體中存在較高發病率[5]。雖然免疫抑制劑是當下針對該疾病的标準治療手段，不過一些早期研究數據已經表明：CAR-T細胞療法有望成為更有效的治療選擇。
