舒立瑞®在中國獲批第三個适應症，為更多罕見病患者提供了創新性的治療選擇
上海2023年6月13日 /美通社/ -- 中國國家藥品監督管理局批準依庫珠單抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重症肌無力（gMG）成人患者。依庫珠單抗是中國首個也是唯一一個獲批用于治療gMG的補體抑制劑*。
此次依庫珠單抗獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的批準，主要是基于一項關鍵III期臨床試驗（REGAIN研究）有效性和安全性的結果[1]。研究結果顯示，依庫珠單抗對先前免疫抑制治療失敗，并因嚴重的未解決的症狀所困擾的抗AChR抗體陽性的gMG患者有臨床獲益。這些患者發生肌無力危象等病情惡化、需要住院治療和重症監護的風險更高[2]-[7]。
REGAIN研究表明，與安慰劑組相比，接受依庫珠單抗治療的抗 AChR 抗體陽性的難治性 gMG 患者在肌肉力量以及生活質量方面的MG-ADL評分獲得快速且持續的改善[1]。為期六個月的REGAIN研究顯示出的改善，在超過130周的開放标簽擴展期研究中得到了持續[1]。
gMG 是一種罕見的、慢性的，由神經肌肉接頭傳遞障礙引起的自身免疫性疾病，可導緻肌肉功能喪失和嚴重衰弱[8]。
山東大學齊魯醫院副院長、神經内科主任焉傳祝教授表示："我們很高興看到依庫珠單抗針對難治性gMG的适應症在中國獲批，臨床上這一類對傳統治療不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的難治性gMG患者如果沒有得到适當的控制，發生危及生命危象的風險較高。依庫珠單抗在全球範圍内的使用數據證明其對難治性gMG的療效，我們也期待有更多的患者可以從中獲益，提高生活質量。"
瑞頌制藥首席執行官 Marc Dunoyer 表示："gMG 的症狀複雜多樣，會造成視物、行走、講話、吞咽和呼吸困難，嚴重影響患者及其家人的日常生活，因此治療領域的創新需求非常迫切。依庫珠單抗是全球首個用于gMG治療的C5補體抑制劑，我們非常高興能将其引入中國。矢志創新，我們也将繼續為中國及全球的罕見病患者帶來更多創新藥物。"
阿斯利康全球執行副總裁、國際業務及中國總裁王磊先生表示："讓患者獲得高質量的醫療服務是我們不變的初心。我們不僅将全面、快速引進全球的創新藥品，也将持續協同各地政府及合作夥伴助力罕見病創新藥可及，支持建設健全罕見病診療生态體系，為gMG以及更多罕見病社群構築罕見病規範化診療及保障的防護網，合力創造一個不再罕治的未來。"
依庫珠單抗的安全性和耐受性在其主要治療期及開放标簽擴展研究期間的結果一緻[1]。主要治療期間最常見的不良反應是頭痛和上呼吸道感染[1],[9]。
截至目前，依庫珠單抗已在中國獲批用于治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症綜合征（aHUS），并在全球多個國家和地區獲批多項适應症。
2021年9月，阿斯利康在中國成立罕見病事業部，并持續引入創新的罕見病藥物。阿斯利康全球持續推動多個罕見病領域創新，涉及補體和非補體系統，包括PNH、aHUS、gMG、視神經脊髓炎譜系疾病、低磷酸酯酶症、IgA腎病、狼瘡腎炎和澱粉樣變性等罕見疾病領域。
*聲明：截至發稿日，依庫珠單抗是中國唯一一個獲批用于治療難治性gMG的補體抑制劑。本文涉及未在中國獲批的産品或者适應症，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。
