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中國蘇州和美國馬裡蘭州羅克維爾市2023年6月14日 /美通社/ -- 緻力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業——亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，公司核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克®）治療複發性費城染色體陽性（Ph+）急性淋巴細胞白血病（ALL）兒童患者的一項回顧性分析已于近期在國際期刊Clinical Lymphoma, Myeloma and Leukemia *上正式發表。這是奧雷巴替尼在Ph+ ALL兒童患者中的首次臨床數據披露，呈現其在該領域具有顯著的治療潛力和良好的安全性。
同時，在剛剛召開的2023歐洲血液年會（EHA）上，兩項奧雷巴替尼用于成人Ph+ ALL患者的最新臨床數據獲得壁報展示，呈現了良好的療效和安全性。兩項數據分别為《第三代TKI奧雷巴替尼用于成人伴T315I突變的複發/難治性Ph+ ALL的療效和安全性 》【摘要P370】和奧雷巴替尼聯合兒科樣化療方案pdt-all-2016一線治療Ph+ ALL【摘要P394】。
此次發表在該期刊上的研究題為Olverembatinib Treatment in Pediatric Patients With Relapsed Philadelphia-Chromosome-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia。美國著名兒童醫院 St. Jude兒童研究醫院腫瘤系主任ChingHon Pui教授和中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）兒童血液病診療中心主任竺曉凡教授為該文章的共同通訊作者。
為初步了解奧雷巴替尼在兒童患者中的療效和安全性，研究者收集了從2021年12月至2023年2月間，來自國内3個醫療中心的7例複發性Ph+ ALL兒童患者的臨床病例，并進行回顧性分析。本次發表的研究主要針對這7例患者使用奧雷巴替尼的情況。研究數據表明，作為第三代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），奧雷巴替尼在複發性Ph+ ALL兒童患者中具有顯著的有效性和良好的安全性。5例可評估病例中，有4例達到分子微小殘留病（MRD）陰性的完全緩解，其中2例是單藥治療達到了分子MRD陰性。此外，奧雷巴替尼還顯示出具有防治中樞神經系統白血病的潛力。
竺曉凡教授表示："我國兒童血液病整體診治水平逐步提高，但Ph+ ALL患兒的預後仍然不佳，尤其是複發/難治病例的治療仍然是嚴峻的臨床挑戰。針對這一困境，我們發現，第三代BCR-ABL1抑制劑奧雷巴替尼對于複發/難治的Ph+ ALL，無論單藥還是聯合化療均顯示出很強的抗腫瘤活性，且似乎對中樞神經系統白血病也有控制作用。分析結果還顯示，Ph+ ALL患兒對奧雷巴替尼耐受良好。我們期待在前瞻性臨床研究中進一步确定奧雷巴替尼在兒童中的合适劑量和治療方案，并觀測其對中樞神經系統白血病的控制作用，期望給兒童Ph+ ALL患者帶來新的治療選擇。"
竺曉凡教授及其團隊目前正在開展奧雷巴替尼聯合亞盛醫藥另一個自研新藥Bcl-2抑制劑APG-2575治療複發/難治（R/R）Ph+ ALL兒童患者的安全性和有效性的臨床研究。
亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示："這是奧雷巴替尼在Ph+ ALL兒童患者中的首次數據發表，其良好的安全性和有效性數據讓我們看到該藥物有望為兒童Ph+ ALL領域帶來一種卓有成效的治療藥物。秉承‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命，我們将積極推進奧雷巴替尼在該适應症的臨床開發，以期早日獲批，從而造福患者。"
Ph+ ALL是一種預後較差的惡性血液疾病。長期以來，中國Ph+ ALL兒童患者的預後不佳，對于那些誘導緩解反應差的患者，即便進行強化化療和造血幹細胞移植療效也不理想。随着BCR-ABL1抑制劑的出現，患者的治療結果有所改善，但複發/難治患者的治療依然是臨床難題。因此，臨床上迫切需要更有效的藥物治療Ph+ ALL兒童患者，特别是那些難治性或複發的患者。
奧雷巴替尼是亞盛醫藥原創1類新藥，為口服第三代TKI，是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑。奧雷巴替尼在中國的商業化推廣由亞盛醫藥和信達生物共同負責。其治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病（CML）慢性期（-CP）或加速期（-AP）成年患者的适應症已于2021年11月獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準上市。此前，該藥物已獲《CSCO惡性血液病診療指南》推薦，用于治療Ph+ ALL患者。
