美國羅克維爾和中國蘇州2023年7月3日 /美通社/ -- 信達生物制藥集團（香港聯交所股票代碼：01801），一家緻力于研發、生産和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域創新藥物的生物制藥公司，與馴鹿生物，一家緻力于細胞創新藥物研發、生産和銷售的生物制藥公司，共同宣布國家藥品監督管理局已正式批準雙方共同開發及商業化的細胞免疫治療産品福可蘇®（伊基奧侖賽注射液，信達生物研發代号：IBI326；馴鹿生物研發代号：CT103A）的新藥上市申請（NDA），用于治療複發難治多發性骨髓瘤成人患者，既往經過至少3線治療後進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。
福可蘇®（伊基奧侖賽注射液）是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鍊和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的分子結構篩選，通過全面的體内外功能評價，福可蘇®具有快速和強勁的療效，并有突出的體内持久存續性，可使患者獲得更高、更深的緩解，持續守護多發性骨髓瘤患者。
此次獲批是基于FUMANBA-1臨床研究數據(CTR20192510,NCT05066646)。FUMANBA-1臨床研究是一項評估伊基奧侖賽注射液治療複發/難治性多發性骨髓瘤患者的中國多中心I/II期注冊臨床試驗。最新長期随訪數據更新在2023年美國臨床腫瘤學術年會（ASCO）以壁報形式展示（摘要編号：8025）。
最新研究結果顯示出伊基奧侖賽注射液優異的有效性和安全性。103例接受1.0×106 CAR-T 細胞/Kg的受試者，中位随訪時間為13.8（0.4, 27.2）個月。
101例療效可評估的受試者的總緩解率（ORR）達到96%，嚴格意義的完全緩解/完全緩解（sCR/CR）率為74.3%（75/101），中位達緩解時間（mTTR）僅16天，12個月的PFS率為78.8%；95%的受試者達到微小殘留病竈（MRD）陰性，獲得完全緩解（CR）及以上療效的受試者均達到MRD陰性；12例既往接受過CAR-T治療的多發性骨髓瘤受試者中，9例獲得CR，5例獲得sCR，其中4例維持sCR超過18個月。89例未接受過既往CAR-T治療的受試者中，sCR/CR率更是達到了78.7%。
103例受試者中，僅1例受試者出現≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS），2例受試者出現1-2級免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS），所有受試者的CRS和ICANS均在治療後得到緩解。
在回輸後達到12個月和24個月的受試者中分别有50%和40%的受試者仍可檢測到CAR-T細胞。僅19.4%的受試者在回輸後檢測出抗CAR抗體（ADA）陽性。
福可蘇®中國注冊臨床試驗主要研究者，中國醫學科學院血液病醫院的邱錄貴教授和華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院李春蕊教授表示："多發性骨髓瘤的治療在中國仍然存在大量未被滿足的臨床需求，福可蘇®作為全人源BCMA CAR-T療法，顯示出卓越的療效，為骨髓瘤患者帶來深度持久的緩解，延長其高質量生存。福可蘇®的獲批也給臨床醫生提供了更多的選擇，改善臨床中多線多發性骨髓瘤治療選擇受限的局面。"
信達生物制藥集團高級副總裁周輝博士表示： "多發性骨髓瘤是血液系統常見高發的惡性腫瘤，複發耐藥在治療中幾乎不可避免，臨床亟需良好耐受性和深度持久響應的治療手段。福可蘇®作為一種創新的全人源細胞療法，注冊臨床研究的長期随訪數據展現了強效持久的療效和優異的安全性特征，有望為複發難治多發性骨髓瘤患者帶來新的生存希望。我們很高興福可蘇®新藥上市成功獲批，期待其作為國内首款上市的BCMA CAR-T産品，惠及中國的多發性骨髓瘤患者。"
馴鹿生物創始人兼董事長張金華女士表示："非常高興福可蘇®新藥上市的成功獲批，這是馴鹿生物的重要裡程碑。福可蘇®不僅是馴鹿生物的首款上市産品，也是全球第一款商業化全人源CAR-T産品。同時，它也是中國第一款自主研發并且全流程自主生産的CAR-T細胞療法、國内首個獲批的靶向BCMA CAR-T産品以及國内首款獲批的治療多發性骨髓瘤的細胞治療産品。福可蘇®出色的臨床療效和安全性，将為多發性骨髓瘤患者提供一種全新的突破性治療選擇，帶來治愈的希望。"
關于多發性骨髓瘤（MM）
多發性骨髓瘤（MM）是最常見的血液癌症之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對于初治的多發性骨髓瘤患者，常用的一線治療包括多種藥物組合的誘導治療、鞏固治療和維持治療，以及自體幹細胞移植(ASCT)等。對于大多數的患者，經過疾病穩定期後也會不可避免地進入複發、難治的治療困局。因此，複發/難治多發性骨髓瘤患者仍存在巨大的臨床未滿足需求。根據弗若斯沙利文報告：中國MM的年新發病人數由2018年20,100人增至 2022年22,400人，預計2027年将增長至25,700人。
關于福可蘇®（伊基奧侖賽注射液）
福可蘇®（伊基奧侖賽注射液）是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鍊和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的分子結構篩選，通過全面的體内外功能評價，福可蘇®具有快速和強勁的療效，并有突出的體内持久存續性。
福可蘇®（伊基奧侖賽注射液）已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療複發/難治性多發性骨髓瘤，由信達生物和馴鹿生物共同合作開發和商業化。
此外，伊基奧侖賽注射液獲FDA授予"孤兒藥（ODD）"認定，用于治療複發/難治性多發性骨髓瘤，并獲得美國FDA批準注冊臨床。2023年2月，伊基奧侖賽注射液再獲FDA再生醫學先進療法（RMAT）資格和快速通道（FT）資格。除多發性骨髓瘤外，伊基奧侖賽注射液新增擴展适應症-抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的臨床試驗申請已獲NMPA批準。
關于信達生物
"始于信，達于行"，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目标。信達生物成立于2011年，緻力于開發、生産和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域的創新藥物。2018年10月31日，信達生物制藥在香港聯合交易所有限公司主闆上市，股票代碼：01801。
自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在衆多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括35個新藥品種的産品鍊，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等多個疾病領域，其中7個品種入選國家"重大新藥創制"專項。公司已有 9個産品獲得批準上市，它們分别是信迪利單抗注射液（達伯舒®），貝伐珠單抗注射液（達攸同®），阿達木單抗注射液（蘇立信®），利妥昔單抗注射液（達伯華®），佩米替尼片（達伯坦®），奧雷巴替尼片（耐立克®）， 雷莫西尤單抗注射液（希冉擇®），塞普替尼膠囊（睿妥®），伊基奧侖賽注射液（福可蘇®），2個品種在NMPA審評中，6個新藥分子進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有18個新藥品種已進入臨床研究。
信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、産業化人才團隊，包括衆多海歸專家，并與美國禮來制藥、羅氏、賽諾菲、Adimab、Incyte和MD Anderson 癌症中心等國際合作方達成30項戰略合作。 信達生物在不斷自研創新藥物、謀求自身發展的同時，秉承經濟建設以人民為中心的發展思想。多年來，始終心懷科學善念，堅守"以患者為中心"，心系患者并關注患者家庭，積極履行社會責任。公司陸續發起、參與了多項藥品公益援助項目，讓越來越多的患者能夠得益于生命科學的進步，用得上、用得起高質量的生物藥。至2023年3月，信達生物患者援助項目已惠及16餘萬普通患者，藥物捐贈總價值數億元。 信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥産業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。
關于馴鹿生物
馴鹿生物是一家緻力于細胞創新藥物研發、生産和銷售的生物制藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、臨床開發、注冊申報到商業化生産的全流程能力。公司自行開發的五大技術平台包括全人源抗體開發平台、免疫細胞藥物開發平台、全流程生産及檢定技術平台、藥理藥效平台及臨床開發平台。
公司現有10餘個在研品種處于不同研發階段，其中進展最為迅速的伊基奧侖賽注射液（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液）上市申請（NDA）已獲國家藥監局（NMPA）批準，并已獲得美國FDA批準注冊臨床，用于治療複發/難治多發性骨髓瘤，該産品被NMPA納入"突破性治療藥物"品種，并先後獲FDA授予"孤兒藥（ODD）"認定及再生醫學先進療法（RMAT）和快速通道(FT)資格。除多發性骨髓瘤外，伊基奧侖賽注射液新增擴展适應症-AQP4-IgG陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲NMPA批準；公司自主研發的創新候選産品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，适應症分别為CD19/CD22陽性的複發/難治B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和複發/難治急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），并已獲得FDA授予"孤兒藥 (ODD)"認定，用于治療急性淋巴細胞白血病；IASO-782注射液臨床試驗IND已完成FDA審評，獲準在美國開展針對自身免疫性血液系統疾病-自身免疫性血小闆減少症（ITP）和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的臨床試驗。
公司先後和海外細胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成了基于馴鹿生物臨床驗證全人源的CAR結構或序列的BD授權或研發合作，積極探索下一代細胞治療産品的開發。馴鹿生物憑借其強大的管理團隊、創新的産品線、自有的GMP生産和超強的臨床開發能力，旨在提供變革性、可治愈的創新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫療需求。
