上海2023年9月1日 /美通社/ -- 今日，阿斯利康在神經纖維瘤病領域首個創新藥物科賽優®（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氫司美替尼膠囊）正式上市，惠及3歲及3歲以上伴有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的I型神經纖維瘤病（NF1）兒童患者。
神經纖維瘤病（NF）是一類常染色體顯性遺傳性疾病，在其三種主要分型中NF1約占98%[1]。中國暫無NF1流行病學數據，推算發病率為5/1,000,000[2]。其中，約有30%-50%的NF1患者會出現叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）[3-5]。作為累及全身多系統的慢性綜合征，NF1-PN會造成毀容、疼痛、功能障礙、終生認知障礙等[6-10]，患兒較一般人群引發惡性腫瘤及心髒疾病風險高達13%，生存年限平均減少15年[11-14]。
在司美替尼出現前，NF1主要的治療方案包括手術切除、外科整形等[15]，但90% 的NF1-PN無法通過手術治療或完全切除，且複發率高[1]。
上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院副院長、整複外科主任李青峰表示：“I型神經纖維瘤病累及全身多系統，可導緻疼痛、殘疾、認知功能障礙及惡變。我們非常高興能夠看到司美替尼正式應用于臨床，作為中國首個獲批的NF1領域治療藥物，司美替尼有望幫助更多患兒迎來更好的生活。”
深圳市泡泡家園神經纖維瘤病關愛中心負責人王芳表示：“作為一種罕見的、進行性的遺傳性疾病，NF1因反複發作及嚴重的并發症給患者及其家庭帶來了沉重的身心負擔。期待在創新藥物的幫助下，NF1患者可以控制疾病進展，并與其照護者盡早回歸正常生活。”
阿斯利康全球執行副總裁，國際業務及中國總裁王磊表示：“我們深刻洞悉并理解中國NF1患者及罕見病群體所面臨的困境，也非常自豪能為中國 NF1 患兒帶來首個藥物治療方案，幫助患者實現有希望、高質量及有尊嚴的生活。阿斯利康憑借領先的科學創新實力和在罕見病領域的前瞻性布局，将持續加速引入罕見病創新藥品，協同各方合作夥伴推動藥物可及，支持建設健全罕見病診療生态體系，造福中國罕見病患者。”
截至目前，司美替尼已在美國、歐盟、日本等國家獲批用于治療伴有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤的I型神經纖維瘤病兒童患者。
