金斯瑞生物科技公布，傳奇生物科技股份有限公司("傳奇生物"，為公司非全資附屬公司，其股份以美國存托股份形式于美國納斯達克全球精選市場上市)已于2023年12月11日(紐約時間)發布新聞稿，宣布傳奇生物于2023年美國血液學會年會("ASH年會")上通過口頭報告公布的3期CARTITUDE4研究的患者報告結局數據及通過另外兩個報告公布的數據。
CARTITUDE-4研究的患者報告結局顯示，使用CARVYKTI治療後，患者健康相關的生活質量得到臨床意義的改善，多發性骨髓瘤症狀減輕
2023年ASH年會上通過口頭報告公布的3期CARTITUDE-4研究的患者報告結局(摘要#1063)顯示，與接受泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松(PVd)或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松(DPd)的标準治療相比，既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者在單次輸注CARVYKTI(ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel，西達基奧侖賽)後，健康相關的生活質量得到明顯改善。患者報告結局資料亦表明，CARVYKTI治療組的患者在單次輸注後疾病特異性症狀明顯減輕，而标準治療組的患者在大多數領域和症狀與基線相比呈現惡化趨勢或改善較少。
CARTITUDE-4研究中符合條件的患者既往接受過一至三線治療，包括蛋白酶體抑制劑(PI)和免疫調節劑且對來那度胺耐受。該研究将419例患者随機分組，其中208例患者接受CARVYKTI治療，211例接受标準治療。至2022年11月1日資料截止時，CARVYKTI治療組的99例患者和标準治療組的66例患者已進行基線和12個月患者報告結局評估，作爲疾病進展前的資料。與标準治療相比，接受CARVYKTI輸注的患者從基線到12個月在總體健康狀況(10.1分vs.-1.5分)、疼痛(-10.2分vs.-3.9分)以及視覺類比量表(8.0分vs.1.4分)方面的平均改善超過有臨床意義的阈值。
與标準治療相比，在評估改善疲勞(-9.1分vs.2.8分)和情緒功能(9.5分vs.2.2分)時，CARVYKTI的患者報告結局資料接近有臨床意義的阈值，并且在歐洲癌症研究和治療組織生活質量問卷核心30(EORTCQLQ-C30；100分制)确定的所有其他領域，CARVYKTI在數值上更佳。根據多發性骨髓瘤症狀和影響問卷測量(MySIm-Q;5分制)，CARVYKTI治療組中多發性骨髓瘤(MM)症狀惡化的中位時間為23.7個月，而标準治療組為18.9個月(風險比[HR]，0.42)。
CARTITUDE-4的治療分析資料顯示良好的無進展生存(PFS)率
CARTITUDE-4研究資料的補充分析以海報(摘要#4866)形式在ASH年會上展示。至資料截止時，208名患者中有176名被随機分配到CARVYKTI治療組。患者中位年齡為61歲，34%的患者既往接受過一線療法治療。在随機分組後16個月的中位随訪中，22%的患者接受一個周期的橋接治療，59%的患者接受兩個周期治療，18%的患者接受三個周期治療，在橋接治療期間，所有接受治療的患者疾病負擔均得到有效控制。
輸注12個月後，PFS率為85%，總生存(OS)率為92%，中位PFS尚未達到，總緩解率(ORR)為99%，86%的患者達到完全緩解或更好(>CR)。在可評估微小殘留病竈(MRD)的患者(n=144)中，77%的患者達到了MRD陰性且完全緩解或更好(>CR)。
最常見的CAR-T細胞相關毒性包括細胞因數釋放綜合征(CRS)，發生率為76%(1%的患者出現3級)，神經毒性發生率為21%(3%的患者出現3/4級)，5%的患者出現免疫效應細胞相關的神經毒性綜合征(ICANS)(未出現3/4級)。17%的患者出現其他神經毒性(2%的患者出現3/4級)。至資料截止時，所有患者CRS和ICANS均已緩解。
CARTITUDE-2研究的隊列A和隊列B的資料顯示深度持久緩解
ASH年會第二個口頭報告公布CARTITUDE-2研究隊列A和隊列B的長期療效和安全性資料(摘要#1021)。中位随訪29個月時，既往接受過一至三線治療且來那度胺耐受的多發性骨髓瘤患者(隊列A)和早期複發的患者(隊列B)在前線治療中接受CARVYKTI後出現深度持久緩解。
在隊列A(n=20)和隊列B(n=19)中，接受CARVYKTI治療的ORR分别為95%(≥CR，90%)和100%(≥CR，90%)。在隊列A中，24個月的PFS率為75%，24個月的OS率為75%。在隊列B中，24個月的PFS率和OS率分别為73%和84%。兩個隊列均未出現新的CAR-T相關安全信号，但隊列B新增一例CAR-T相關細胞神經毒性(2級)。
