據澎湃,諾貝爾生理學或醫學獎将光遺傳學帶到聚光燈下。當地時間10月5日,瑞典卡羅琳醫學院宣布,将2026年諾貝爾生理學或醫學獎授予美國科學家卡爾·戴塞羅思、德國科學家彼得·黑格曼和格奧爾格·内格爾,以表彰他們在光門控離子通道和光遺傳學方面的發現。
光遺傳學也成為國内外藥企研發的技術路徑之一,覆蓋領域主要在眼科和中樞神經系統疾病兩大領域,其中視網膜色素變性(RP)等緻盲眼病是競争集中之地。今年9月,美國FDA已受理其光遺傳學基因療法MOGENRY的生物制品許可申請(BLA),拟用于治療伴嚴重視力喪失的RP患者。2021年,諾華通過收購Arctos Medical,獲得了一項臨床前光遺傳學AAV基因治療計劃和Arctos的專有技術。
國内方面,一批初創公司也在默默加碼,包括星明優健、健達九州、中眸醫療等,背後有複星醫藥等上市藥企。2025年10月,星明優健與AviadoBio就光遺傳學管線UGX-202的開發和商業化達成獨家選擇權及許可協議。背靠海特生物的中眸醫療的核心産品新一代光遺傳學基因療法ZM-02,用于治療晚期視網膜退行性疾病,今年8月獲國家藥監局臨床試驗批準。
健達九州光遺傳學核心管線GA001針對視網膜色素變性,已獲美國FDA臨床Ⅱ期許可及孤兒藥資格、快速通道資格認定,7月正式啟動注冊臨床試驗。健達九州的股東包括北腦一期(北京)股權投資中心(有限合夥),而該中心的合夥人包括昭衍新藥、三博腦科等A股上市公司。上述融資的參投方包括博拓生物,通過其設立的博拓腦機基金參與本輪投資。随着諾貝爾獎光環的加持,光遺傳學這一賽道有望在醫藥行業引發新的熱潮。
國内方面,一批初創公司也在默默加碼,包括星明優健、健達九州、中眸醫療等,背後有複星醫藥等上市藥企。2025年10月,星明優健與AviadoBio就光遺傳學管線UGX-202的開發和商業化達成獨家選擇權及許可協議。背靠海特生物的中眸醫療的核心産品新一代光遺傳學基因療法ZM-02,用于治療晚期視網膜退行性疾病,今年8月獲國家藥監局臨床試驗批準。
健達九州光遺傳學核心管線GA001針對視網膜色素變性,已獲美國FDA臨床Ⅱ期許可及孤兒藥資格、快速通道資格認定,7月正式啟動注冊臨床試驗。健達九州的股東包括北腦一期(北京)股權投資中心(有限合夥),而該中心的合夥人包括昭衍新藥、三博腦科等A股上市公司。上述融資的參投方包括博拓生物,通過其設立的博拓腦機基金參與本輪投資。随着諾貝爾獎光環的加持,光遺傳學這一賽道有望在醫藥行業引發新的熱潮。